Quem precisa controlar o colesterol alto geralmente já está acostumado com uma rotina de cuidados que pode incluir alimentação, exercícios e uso contínuo de medicamentos. Agora, uma pesquisa abre uma possibilidade diferente. Uma única injeção conseguiu reduzir pela metade o colesterol ruim e os triglicérides de pacientes que tinham dificuldade para controlar esses níveis.
O tratamento foi testado em 15 pessoas e, um ano depois, o efeito continuava. Entre os pacientes que receberam a maior dose, o colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim, caiu 52,5%, enquanto os triglicérides diminuíram 47,8%. Os resultados foram obtidos pela Cleveland Clinic e publicados no ScienceDaily em 27 de setembro de 2026.
A novidade está na maneira como o tratamento funciona. Em vez de simplesmente colocar um medicamento no organismo para diminuir o colesterol, os pesquisadores usam uma técnica chamada CRISPR-Cas9 para alterar um gene que participa do controle das gorduras no sangue. O medicamento usa tesouras moleculares (CRISPR) envelopadas em nanopartículas para viajar até a fígado. Esse medicamento desativa permanentemente o gene ANGPTL3, que produz uma proteína responsável por travar o metabolismo natural das gorduras no sangue.
Como o DNA das células do fígado é alterado no local, o corpo passa a produzir significativamente menos colesterol ruim (LDL) e triglicérides por conta própria, sem a necessidade de tomar remédios diários ou aplicar injeções periódicas.
Os cientistas deram essa única aplicação aos pacientes e os acompanharam ao longo de 1 ano. Os dados mostraram que a redução de ~50% no colesterol e nos triglicérides continuou exatamente no mesmo nível depois de 12 meses.
Como o DNA foi modificado, a expectativa teórica é de que o efeito dure por muitos anos ou até pelo resto da vida, substituindo os tratamentos tradicionais (como estatinas em comprimidos diários ou injeções como o inclisiran aplicadas a cada 6 meses).
E por que isso interessa a tanta gente? Porque colesterol alto não é um problema raro nem está restrito a pessoas idosas. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), cerca de 39% dos adultos no mundo têm colesterol total elevado. O excesso de colesterol, principalmente do LDL, pode contribuir para o acúmulo de gordura nas artérias e aumentar o risco de infarto e acidente vascular cerebral (AVC). No Brasil, uma pesquisa nacional identificou que 14,6% dos adultos haviam recebido diagnóstico médico de colesterol alto.
A pesquisa da Cleveland Clinic, porém, ainda está longe de significar que uma injeção poderá substituir os remédios usados atualmente. O estudo está na Fase 1, a primeira etapa dos testes em seres humanos. Nessa fase, os pesquisadores trabalham com um número pequeno de participantes para verificar principalmente se o tratamento é seguro e observar os primeiros sinais de que ele pode funcionar.
Os 15 participantes tinham alterações nas gorduras do sangue que não eram controladas adequadamente pelos tratamentos disponíveis. Depois de receberem uma única dose do CTX310, eles foram acompanhados durante um ano. Não foram registrados eventos adversos graves relacionados ao tratamento nesse período. Mesmo assim, um grupo tão pequeno não permite afirmar que a terapia seja segura para todas as pessoas.
Os pesquisadores ainda precisam testar o tratamento em um número muito maior de voluntários. Nas próximas etapas, será necessário descobrir qual é a melhor dose, confirmar se a redução do colesterol se mantém em diferentes grupos de pacientes e acompanhar possíveis efeitos indesejados. Como o tratamento altera o DNA, o cuidado precisa ser ainda maior do que no desenvolvimento de um medicamento convencional.
Por isso, não é possível dizer exatamente quando o CTX310 poderá chegar aos hospitais e clínicas. Mesmo que os próximos estudos apresentem bons resultados, ainda serão necessárias novas fases de pesquisa e a avaliação das autoridades de saúde, como a Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos, e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no Brasil. O desenvolvimento pode levar vários anos e também pode ser interrompido se os resultados seguintes não confirmarem segurança e eficácia.
Os participantes dessa pesquisa continuarão sendo acompanhados por muitos anos. O planejamento prevê até 15 anos de acompanhamento de longo prazo, justamente para identificar possíveis problemas que não apareçam nos primeiros meses ou anos após a edição genética.
O que torna a pesquisa interessante, portanto, não é apenas a queda de quase 50% do colesterol e dos triglicérides. É a possibilidade de, no futuro, tratar um problema que hoje exige acompanhamento contínuo de uma maneira completamente diferente: em vez de tomar um medicamento todos os dias para controlar uma característica do organismo, uma alteração genética poderia, se comprovadamente segura e eficaz, produzir um efeito prolongado.
Mas essa possibilidade ainda precisa passar por muitos testes. Por enquanto, o resultado mostra apenas que uma única dose do tratamento experimental conseguiu reduzir de forma importante o colesterol LDL e os triglicérides durante pelo menos um ano em um pequeno grupo de pessoas.