O primeiro medicamento capaz de retardar o desenvolvimento do diabetes tipo 1 pode transformar a vida de milhares de crianças e adolescentes. Em vez de apenas tratar a doença depois que ela aparece, o medicamento atua antes que o organismo deixe de produzir insulina, preservando por mais tempo as células do pâncreas responsáveis por fabricar esse hormônio. Com isso, consegue adiar por alguns anos o momento em que o paciente precisará iniciar as aplicações diárias de insulina.
O medicamento, chamado teplizumabe e comercializado com o nome Tzield, representa uma mudança importante na forma de enfrentar o diabetes tipo 1. Até hoje, o tratamento começava apenas quando boa parte das células do pâncreas já havia sido destruída. Sem insulina suficiente, a glicose deixa de entrar nas células para produzir energia, acumula-se no sangue e torna indispensável o uso de insulina pelo resto da vida.
O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune. Isso significa que, por um erro do sistema imunológico, o próprio organismo passa a atacar as células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. À medida que essas células são destruídas, a produção do hormônio diminui até desaparecer.
O teplizumabe é uma imunoterapia que atua justamente nesse processo. O tratamento “reeduca” parte do sistema imunológico para reduzir o ataque às células beta, permitindo que elas continuem produzindo insulina por mais tempo. O medicamento é administrado por infusão intravenosa durante 14 dias consecutivos.
Para crianças e adolescentes, esse adiamento faz grande diferença. Permanecer mais tempo produzindo a própria insulina significa menos picadas para medir a glicose, menos aplicações de insulina, menor risco de complicações graves e uma infância mais próxima da rotina de outras crianças. Especialistas também acreditam que a terapia poderá reduzir internações, diminuir complicações futuras e aliviar os gastos dos sistemas públicos de saúde.
Os resultados dos estudos clínicos são considerados inéditos. Em pessoas que ainda não apresentavam sintomas, o teplizumabe conseguiu adiar, em média, entre dois anos e meio e três anos o desenvolvimento da fase clínica do diabetes tipo 1. Em alguns pacientes, esse período chegou a quase quatro anos.
Outro estudo importante, chamado PROTECT, acompanhou crianças e adolescentes recém-diagnosticados com a doença. Após 18 meses, os pesquisadores verificaram que o medicamento preservou a capacidade do organismo de produzir parte da própria insulina, reduziu a quantidade de insulina necessária para o tratamento e diminuiu o risco de episódios graves de hipoglicemia, situação em que o nível de açúcar no sangue cai a valores perigosamente baixos.
Grande parte desse avanço é resultado de mais de 30 anos de pesquisas lideradas pelo endocrinologista Kevan Herold, da Universidade de Yale, nos Estados Unidos. Desde o fim da década de 1980, ele acompanha o desenvolvimento do medicamento, desde os primeiros estudos em laboratório até os testes clínicos que levaram à aprovação da primeira terapia capaz de modificar a evolução natural do diabetes tipo 1.
A importância desse avanço foi reconhecida recentemente pela Inglaterra. O país tornou-se o primeiro da Europa a oferecer o teplizumabe em seu sistema público de saúde, após recomendação do Instituto Nacional para Excelência em Saúde e Cuidados (NICE, na sigla em inglês). Poucos dias antes, a agência reguladora dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), ampliou a autorização do medicamento para crianças recém-diagnosticadas com diabetes tipo 1. As duas decisões reforçam uma nova estratégia da medicina: agir antes que a doença provoque danos permanentes.
No Brasil, o Tzield foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em março deste ano. A autorização permite o uso do medicamento em adultos e crianças a partir de oito anos que estejam no estágio 2 do diabetes tipo 1, fase em que o processo da doença já começou, mas ainda não surgiram sintomas.
A aprovação da Anvisa, no entanto, não significa que o medicamento já esteja disponível gratuitamente para a população. Antes disso, ele precisa ser avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), órgão responsável por analisar se novos tratamentos devem ser incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS), levando em conta a eficácia, a segurança, o custo e o impacto financeiro para o país.
Mesmo que o medicamento seja incorporado ao SUS, outro desafio será identificar precocemente quem poderá se beneficiar da terapia. O teplizumabe só apresenta resultados quando administrado antes do aparecimento dos sintomas. Nessa fase, a pessoa ainda não sabe que tem a doença, mas exames de sangue já conseguem detectar alterações no sistema imunológico que indicam o início do ataque às células do pâncreas.
Por isso, pesquisadores da Universidade de Yale e da Universidade de Birmingham, no Reino Unido, defendem a ampliação dos programas de rastreamento, principalmente entre crianças e adolescentes com histórico familiar de diabetes tipo 1. A expectativa é que exames de sangue passem a identificar a doença mais cedo, permitindo iniciar o tratamento antes que a produção de insulina seja comprometida.